Erste erfolgreiche Operation mit Nano-Vesikeln bei Spina bifida zeigt positive Ergebnisse
News aus dem GMP-Labor an der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität (PMU): Die Anwendung von Extrazellulären Vesikel nehmen (EVs) während einer Operation an einer Patientin mit offenem Rücken (Spina bifida) erweist sich als erfolgreich: Im gesamten Beobachtungszeitraum konnten keine Nebenwirkungen festgestellt werden. Die erste Patientin, die zweijährige Magdalena aus Deutschland, wurde im Jahr 2024 erfolgreich mit dieser Methode am Universitätsklinikum Salzburg operiert. Damals kamen weltweit erstmals speziell aus menschlicher Nabelschnur gewonnene Vesikel (UC-MSC-EVs) zum Einsatz. Der neurologische Zustand zeigte sich auch sechs Monate nach dem Eingriff stabil und unverändert. Univ.- Prof. Dr.in Eva Rohde, Vorständin des Instituts für Transfusionsmedizin und Prof. Dr. Matthias Krause, Kinderneurochirurg an der Klinik für Neurochirurgie am Uniklinikum Salzburg, beide an der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität (PMU) tätig, haben an der Fachpublikation der aktuellen Forschungsergebnisse als Autoren mitgewirkt.
Entwickelt, hergestellt und geprüft wurden die Nano-Vesikel - kleine membranumgebene Partikel, die von Zellen abgegeben werden – im GMP-Labor (Good Manufacturing Labor), an der PMU. „Anders als lebende Stammzellen werden diese Nano-Vesikel vom Immunsystem nicht als fremd erkannt. So lassen sich Risiken wie Immunreaktionen oder unkontrolliertes Zellwachstum vermeiden“, erklärt Univ.-Prof. Dr. Mario Gimona, leitender Forscher im GMP-Labor der PMU, wo die Vesikel unter pharmazeutischen Standards produziert werden.
Fachpublikation im hochrangigen „Journal of Extracellular Vesicles“
Die postoperative Magnetresonanztomographie (MRT) bestätigte den erfolgreichen chirurgischen Eingriff: Typische postoperative Komplikationen wie ein Marködem – eine Flüssigkeitsansammlung im Knochenmark, die häufig in Gelenksnähe auftritt – blieben aus. Das bestehende neurologische Defizit zeigte sich auch sechs Monate nach dem Eingriff stabil und unverändert, so die aktuellen Ergebnisse die zuletzt unter dem Titel „First-In-Human Application of Human Umbilical Cord-Derived Extracellular Vesicles in Tethered Spinal Cord Release Surgery“ veröffentlicht wurden.
Link zur Fachpublikation: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40536443/
Großes Potential bei Wundheilung und Narbenvermeidung
Die Forschungsergebnisse geben Anlass zur Hoffnung. Die Wissenschafter*innen sehen in den Nano-Vesikeln besonderes Potential für die Wundheilung – vor allem zur Reduktion von Entzündungen und Narbenbildung, ohne dass, wie bisher, lebende Zellen transplantiert werden müssen. „Extrazelluläre Vesikel scheinen einen Selbstheilungsprozess im Gewebe zu aktivieren“, schlussfolgert Univ.-Prof. Dr.in Eva Rohde, Leiterin des Instituts für Transfusionsmedizin an der PMU. „Bei gezielter Verabreichung während der Operation könnten sie helfen, die Narbenbildung im Rückenmark zu reduzieren und die Regeneration der Nervenzellen zu fördern.“ Die erfolgreiche Anwendung bei einem zweiten Kind bestätigt das Potential der Methode. In Zukunft sollte die neuartige Therapie im Rahmen einer klinischen Studie untersucht werden. Die Teilnahme erfolgt dabei randomisiert – das heißt, die Zuteilung zu einer Behandlungsgruppe erfolgt nach dem Zufallsprinzip. Bis es soweit ist, müssen auch noch Erkenntnisse vertieft werden, die durch Laborexperimente gewonnen werden.
Beteiligte Forschende
Univ.-Prof. Dr.in Eva Rohde
Vorständin des Universitätsinstituts für Transfusionsmedizin
Direktorin GMP Labor
T: +43 57255-24500
e.rohde[at]salk.at
Univ.-Prof. Dr. Mario Gimona
GMP-Labor
Leitung des Forschungsprogramms Nanovesikuläre Therapien der PMU
stv. Leitung Herstellung GMP
T: +43 699 14420019
mario.gimona[at]pmu.ac.at
Prof. Dr. med.univ. Matthias Krause
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendchirurgie
T:+43 7255 56110
m.krause[at]salk.at
